El pasado 9 de septiembre, Joan Bestard, presidente de ASANOL, e Ignacio Muela, vicepresidente, se reunieron con Patricia Lacruz, Directora General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia, del Ministerio de Sanidad. El objetivo de la reunión era tratar la incorporación de Raxone al Sistema Nacional de Salud (SNS). Chiesi, el laboratorio que pretende comercializar Raxone en España, actualmente tramita la incorporación del medicamento a la Cartera Común del SNS, con el objetivo de que los pacientes de la neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON) puedan acceder al tratamiento. Sin embargo, el Ministerio de Sanidad aún no ha aprobado la incorporación al SNS, lo cual dificulta enormemente el acceso al medicamento por parte de los pacientes.

En 2015, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) autorizó la Raxone para el tratamiento de la alteración visual en los estadios iniciales de la LHON. A día de hoy, Raxone es el único medicamento autorizado para esta enfermedad. No obstante, en varias resoluciones, el Ministerio de Sanidad y la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos han denegado la incorporación de la Raxone al SNS. Como motivos, aducen la falta de disponibilidad presupuestaria y la baja eficacia del fármaco.

Ante esta situación, queremos expresar lo siguiente:

1. Raxone es el único fármaco autorizado por la EMA y por la Agencia Española del Medicamento. No tener acceso a Raxone priva a los pacientes de LHON de la única posibilidad terapéutica autorizada y los deja en una situación de desatención grave.

2. La eficacia de Raxone es elevada y progresivamente aparecen estudios que lo prueban. Estudios como LEROS valoran que uno de cada dos pacientes tratados durante los dos primeros años de evolución de la enfermedad consiguen recuperar una parte significativa de la visión. Dada la pérdida severa de campo visual que produce la enfermedad, que tiene unas consecuencias importantísimas en la vida de los afectados y de sus familias, ASANOL considera que una eficacia próxima al 50% es un porcentaje muy relevante, más si cabe teniendo en cuenta que es la única posibilidad terapéutica.

3. La Raxone es un medicamento huérfano, es decir, un fármaco que trata una enfermedad rara. En este sentido, la evidencia científica de su eficacia siempre será menor en comparación con otros medicamentos y ASANOL considera que no es razonable no tener en cuenta esta circunstancia.

4. En tanto que enfermedad rara, la cantidad de pacientes de LHON es reducida y el impacto presupuestario que pueda tener la incorporación de la Raxone al SNS será bajo y controlado. En España, se calcula que aparecen aproximadamente 35 nuevos casos de LHON cada año. Así, resulta difícil de entender que la incorporación de la Raxone pueda producir un impacto notable en el presupuesto del SNS.

5. Además, han aparecido terapias recientes, para enfermedades similares, que han utilizado modelos de financiación de los tratamientos compartidos entre el SNS y el laboratorio. Este es el caso de la Luxturna, un tratamiento de terapia génica elaborado por NOVARTIS para la retinosis pigmentaria, en el que el gasto que asumen el Ministerio y el laboratorio varía en función de la evolución de los pacientes tratados. En este sentido, animamos al Ministerio a alcanzar una solución semejante para la Raxone.

6. Por último, dado el contexto actual, expresamos nuestra preocupación por las situaciones anómalas que supuestamente se puedan producir en relación con la administración de tratamientos alternativos a la Raxone, basados en la Idebenona, que podrían resultar perjudiciales o contrarios a la patente en vigor. Como asociación de pacientes de LHON queremos manifestar que las patentes, en tanto que mecanismo jurídico que protege la propiedad de la investigación y el desarrollo científico en el ámbito de los tratamientos farmacológicos, estimulan y promueven la investigación y la aparición de nuevas posibilidades terapéuticas. En este sentido, nos preocupa que el contexto actual, desfavorable a la comercialización de la Raxone, pueda desincentivar nuevas investigaciones para el tratamiento y la cura del LHON, el objetivo que todos perseguimos.